一、药效评价研究

定义：通过实验验证药物在特定疾病模型中的治疗效果，明确其作用机制、剂量效应关系及临床适用性。

1. 评价方法

动物药效学试验

模型选择：采用与人类疾病病理相似的动物模型（如糖尿病小鼠、肿瘤移植模型），验证药物对靶点的作用。

剂量设计：通过量效关系确定最低有效剂量（ED50）和最大耐受剂量（MTD），为临床试验提供依据。

检测指标：选择与临床疗效直接相关的客观指标（如肿瘤体积缩小率、炎症因子水平）。

人体临床试验

阶段划分：

Ⅰ期：健康志愿者中评估安全性及初步药代动力学。

Ⅱ期：患者中探索有效剂量和疗效信号。

Ⅲ期：多中心随机对照试验确证疗效。

设计原则：随机、双盲、安慰剂对照，设置剂量探索组与阳性药物对照组。

2. 核心原则

动物试验与临床衔接：动物模型需反映人类疾病特征，如使用转基因动物模拟罕见病。

多维度验证：结合体外实验（细胞模型）与体内试验，确保结果可靠性。